今日藥圈的兩大藥聞！

轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌治療藥物呋喹替尼膠囊獲批上市

      日前，國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌治療藥物呋喹替尼膠囊（愛優(yōu)特）上市。呋喹替尼膠囊為境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥，通過優(yōu)先審評審批程序獲準(zhǔn)上市。

      呋喹替尼膠囊單藥適用于既往接受過氟尿嘧啶類、奧沙利鉑和伊立替康為基礎(chǔ)的化療，以及既往接受過或不適合接受抗血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）治療、抗表皮生長因子受體（EGFR）治療（RAS野生型）的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。呋喹替尼是一個喹唑啉類小分子血管生成抑制劑，主要作用靶點是VEGFR激酶家族（VEGFR1、2和3）。通過抑制血管內(nèi)皮細(xì)胞表面的VEGFR磷酸化及下游信號轉(zhuǎn)導(dǎo)，抑制血管內(nèi)皮細(xì)胞的增殖、遷移和管腔形成，從而抑制腫瘤新生血管的形成，最終發(fā)揮腫瘤生長抑制效應(yīng)。呋喹替尼膠囊為轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者提供了新的治療途徑。

據(jù)悉，呋喹替尼由李嘉誠旗下的和記中國醫(yī)療科技公司自主研發(fā)，上海東方醫(yī)院腫瘤醫(yī)學(xué)部主任李進(jìn)教授代表研究團(tuán)隊在2017年6月美國臨床腫瘤學(xué)會年會上公布了呋喹替尼的研究成果。呋喹替尼治療晚期結(jié)直腸癌的上市申請于2017年9月4日被CDE納入優(yōu)先審評，如今獲批上市，將給轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者帶來新的治療途徑。

臨床急需的罕見病和兒童用藥依庫珠單抗獲批上市

國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)依庫珠單抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）進(jìn)口注冊申請，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。

      陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種血細(xì)胞表面內(nèi)源性補體抑制物的獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾??；非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）與遺傳性或獲得性的補體途徑失調(diào)相關(guān)。PNH和aHUS屬于全球罕見疾病，依庫珠單抗注射液通過抑制補體途徑免疫反應(yīng)控制上述兩種疾病的病情。

      該產(chǎn)品由瑞士Alexion公司研發(fā)，由杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司代理申報進(jìn)口注冊?；谠摦a(chǎn)品屬于臨床急需品種，國家藥監(jiān)局藥品審評中心將其納入優(yōu)先審評程序進(jìn)行審評。同時組織召開專家咨詢會討論是否豁免注冊臨床。專家評估認(rèn)為該產(chǎn)品已在國外獲批上市，臨床療效明確，風(fēng)險可控，同意豁免本品注冊臨床試驗；同時考慮到增加兒童適應(yīng)癥將給兒童人群帶來的獲益大于風(fēng)險，建議一并批準(zhǔn)。但同時要求申請人應(yīng)補充本品上市后的有效性和安全性信息，按計劃繼續(xù)開展臨床試驗，并動態(tài)修訂風(fēng)險管理計劃。國家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評程序加快完成對本品的技術(shù)審評，于2018年9月4日有條件批準(zhǔn)本品進(jìn)口注冊。

      今年以來，國務(wù)院常務(wù)會議兩次專題研究加快已在境外上市新藥進(jìn)口問題，提出對治療罕見病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命的部分藥品簡化上市要求。國家藥監(jiān)局認(rèn)真貫徹落實黨中央、國務(wù)院會議要求，加快研究出臺簡化境外上市新藥審批的政策措施。依庫珠單抗的加快上市，可以更好地滿足臨床需求，為患者治療提供更多選擇。

據(jù)有關(guān)媒體了解，依庫珠單抗十分昂貴，每人每年約需要50萬美元(美國)，這是吉尼斯世界紀(jì)錄史上最昂貴的藥。而該藥在加拿大的售價更高，人均年藥費高達(dá)70萬美元。對此，Alexion公司發(fā)言人歐文·阿德勒說，高價格主要由幾個因素決定，“包括為了培育此藥投入進(jìn)8億美元的投資，更是經(jīng)過了長達(dá)15年的時間才研發(fā)成功?！睂τ谠撍幵趪鴥?nèi)上市后的價格如何？我們拭目以待。